È stato effettuato al Policlinico di Bari il primo trattamento in Puglia con terapia genica per l’emofilia A, una malattia congenita che causa sanguinamenti frequenti e potenzialmente pericolosi per la vita. L’intervento ha coinvolto un paziente di 49 anni originario del Salento, preso in carico dal Centro Emofilia Spoke dell’ospedale “Veris Delli Ponti” di Scorrano e seguito clinicamente presso il Centro Hub del Policlinico barese.

La terapia, somministrata con una singola infusione endovenosa di un gene funzionante, punta a correggere la mutazione responsabile della patologia direttamente nel fegato del paziente. Questa innovazione permette una protezione a lungo termine dalle emorragie, superando la necessità di frequenti infusioni di fattore di coagulazione.

Il trattamento utilizza la tecnologia AAV (Adeno-Associated Virus), che consente l’introduzione del gene terapeutico nel fegato. Come spiegato dal dottor Giancarlo Malcangi, responsabile dell’unità operativa di Emofilia e Trombosi del Policlinico, la terapia migliora radicalmente la qualità della vita dei pazienti eleggibili, liberandoli da infusioni periodiche e riducendo notevolmente il rischio di sanguinamenti spontanei.

Non tutti i pazienti affetti da emofilia A possono accedere al trattamento, poiché sono previsti rigorosi criteri di eleggibilità clinica. Il caso trattato ha soddisfatto pienamente i requisiti richiesti dopo una fase di valutazione medica approfondita.

La Regione Puglia ha avuto un ruolo determinante nel rendere disponibile questa innovativa terapia, individuando il Policlinico di Bari come centro hub per la prescrizione e somministrazione a livello regionale. Il governatore Michele Emiliano ha sottolineato come la Puglia sia tra le prime regioni in Italia ad aver attivato una terapia di tale rilevanza, affermando con soddisfazione che si tratta di un passo concreto verso una sanità più avanzata e inclusiva.