Diabete 1, nuova terapia rallenta la malattia nei bambini

Al Giovanni XXIII di Bari trattato con Teplizumab un 13enne in fase preclinica: primo caso nel Sud Italia

All’ospedale Giovanni XXIII di Bari, struttura afferente al Policlinico, è stato trattato con successo un ragazzo di 13 anni in fase preclinica di malattia grazie alla somministrazione di Teplizumab, farmaco capace di ritardare l’esordio clinico del diabete autoimmune. Si tratta del primo intervento di questo tipo realizzato nel Sud Italia, reso possibile attraverso un programma di accesso controllato a terapie innovative.

Il giovane paziente era giunto all’attenzione degli specialisti dopo il riscontro occasionale di valori di emoglobina glicata al limite della norma. L’approfondimento diagnostico, eseguito presso l’ambulatorio di Diabetologia dell’Unità Operativa di Malattie Metaboliche, ha portato all’esecuzione di uno screening specifico per il diabete di tipo 1. Gli esami hanno evidenziato la positività ad alto titolo di tre autoanticorpi pancreatici, un elemento che indica un rischio elevato di evoluzione verso la forma clinicamente manifesta della patologia. La conferma è arrivata dal Laboratorio di Autoimmunologia del Policlinico, che ha validato il quadro immunologico.

A quel punto è stato attivato un percorso strutturato e multidisciplinare, coordinato dalle dottoresse Elvira Piccinno e Antonella Lonero, responsabili dell’Unità Operativa di Malattie Metaboliche, centro di riferimento regionale pediatrico per le malattie del metabolismo e per le tecnologie avanzate applicate al diabete. Il paziente è stato seguito in ogni fase: dalla selezione clinica alla valutazione integrata diabetologica, psicologica, nutrizionale e infermieristica, fino alla definizione dell’iter terapeutico.

L’accesso al trattamento è avvenuto dopo un articolato processo autorizzativo, comprensivo di consenso informato esteso e dell’approvazione del Comitato Etico competente. Fondamentale è stato anche il coordinamento interno tra diverse unità operative del Giovanni XXIII, tra cui il Laboratorio di Patologia Clinica, la Psicologia e la Farmacia Ospedaliera, che hanno contribuito alla corretta pianificazione e somministrazione della terapia.

Il trattamento con teplizumab si è articolato in un ciclo di infusioni endovenose della durata di 14 giorni, eseguito tra ricovero ordinario e regime di day hospital. Il farmaco, somministrato in un contesto di monitoraggio clinico, laboratoristico e immunologico continuo, è stato ben tollerato e non ha determinato eventi avversi significativi. Parallelamente, al ragazzo e alla sua famiglia è stato garantito un costante supporto psicologico, elemento ritenuto parte integrante del percorso di cura.

A quattro mesi dalla conclusione del ciclo terapeutico, i controlli hanno mostrato dati definiti incoraggianti dall’équipe medica. Il quadro clinico evidenzia normoglicemia stabile, assenza di necessità di terapia insulinica, riduzione del titolo degli autoanticorpi pancreatici e conservazione della funzione beta-cellulare, con mantenimento della produzione endogena di insulina. Indicatori che suggeriscono una stabilizzazione del processo autoimmune e un rallentamento concreto della progressione verso il diabete conclamato.

Per anni, nella gestione del diabete di tipo 1, l’intervento medico si è concentrato prevalentemente sulla fase successiva alla comparsa dei sintomi, quando la terapia insulinica diventava inevitabile. L’introduzione di farmaci immunomodulanti come il teplizumab apre invece alla possibilità di intervenire prima, nella fase preclinica, con l’obiettivo di guadagnare tempo prezioso e posticipare l’esordio della malattia.

L’esperienza del Giovanni XXIII si inserisce in un contesto più ampio. Presso l’ospedale barese è infatti attivo da anni un programma di screening per il diabete di tipo 1 in età pediatrica, in applicazione della normativa nazionale. La diagnosi precoce rappresenta uno strumento determinante: identificare i soggetti a rischio quando la malattia non ha ancora manifestato sintomi consente di pianificare interventi mirati e di migliorare significativamente la qualità della vita dei piccoli pazienti.

Il caso del 13enne trattato a Bari segna dunque un passaggio importante nella gestione del diabete autoimmune infantile nel Mezzogiorno, dimostrando come l’integrazione tra screening, competenze multidisciplinari e accesso a terapie innovative possa tradursi in nuove prospettive di cura.

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